España Financia un Nuevo Fármaco para la Enfermedad Neuromuscular
La lucha contra la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) ha recibido un impulso significativo en España. La Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) ha dado su visto bueno a la financiación pública de Duvyzat (givinostat). Se trata de un fármaco que representa una nueva opción terapéutica para esta grave enfermedad rara. Así, Duvyzat obtiene luz verde para luchar contra la Distrofia Muscular de Duchenne. (Imagen superior de Mikhail Nilov en Pexels).
Esta decisión, tomada por el organismo que evalúa la financiación y los precios de los medicamentos, garantiza que los pacientes con DMD en España puedan acceder a este tratamiento a través del Sistema Nacional de Salud.
¿Qué es Duvyzat (Givinostat)?
Duvyzat, cuyo principio activo es el givinostat, pertenece a una clase de medicamentos conocidos como inhibidores de la histona desacetilasa (HDAC).
- Mecanismo de Acción: Actúa modulando la actividad de ciertas enzimas que influyen en la expresión genética y la función celular. En el contexto de la DMD, se cree que givinostat ayuda a ralentizar la progresión del daño muscular y la inflamación al actuar sobre los procesos que conducen a la fibrosis y la degeneración del tejido muscular.
Es importante señalar que Duvyzat no es una cura para la DMD, sino un tratamiento modificador de la enfermedad destinado a mejorar la calidad de vida y la función muscular de los pacientes, especialmente aquellos que aún conservan cierta movilidad.
La Distrofia Muscular de Duchenne (DMD)
La DMD es una enfermedad genética rara ligada al cromosoma X, lo que afecta principalmente a niños varones.
- Causa: Es causada por mutaciones en el gen de la distrofina. Esta proteína es esencial para mantener la estructura y estabilidad de las fibras musculares .
- Progresión: La deficiencia de distrofina provoca que las fibras musculares se dañen fácilmente, se inflamen y se reemplacen progresivamente por tejido fibroso y graso, lo que lleva a una debilidad muscular progresiva y a la pérdida de la capacidad de caminar. Con el tiempo, también afecta a los músculos respiratorios y cardíacos.
La aprobación y financiación de medicamentos como Duvyzat son vitales para la comunidad DMD, ya que ofrecen nuevas esperanzas para manejar y ralentizar la devastadora progresión de esta enfermedad.
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