Los denominados «medicamentos huérfanos» tienen el propósito de tratar patologías tan raras que los patrocinadores son reacios a desarrollarlas en las condiciones comunes de venta.
El proceso a partir del hallazgo de una molécula totalmente nueva hasta su venta es extenso (10 años aproximadamente), caro (varias decenas de millones de euros) y bastante incierto (entre 10 moléculas probadas, solo una puede tener un impacto terapéutico).
Desarrollar un fármaco designado para tratar una patología rara no posibilita la recuperación del capital invertido para su investigación.
Los medicamentos huérfanos se pueden definir como aquellos que no son desarrollados por la industria farmacéutica debido a causas económicas; sin embargo responden a necesidades de salud pública.
Realmente, las instrucciones de un medicamento además tienen la posibilidad de considerarse «huérfanas»; debido a que una sustancia puede utilizarse en el procedimiento de una patología recurrente, sin embargo, puede no haberse desarrollado para otra indicación más rara.
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Algunas enfermedades raras que no cuentan con medicamento de tratamiento
- Fibrosis quística
- Hipercolesterolemia familiar
- Enfermedad de Wilson
- Neurodegeneración asociada a la fosfolipasa 2G6
- Amiloidosis hereditaria relacionada con la transtiretina
Productos destinados al tratamiento de enfermedades raras
Dichos productos permanecen desarrollados para intentar tratar a pacientes que padecen patologías bastante graves; para las que hasta ahora no se ha dispuesto de ningún procedimiento o por lo menos uno satisfactorio.
Estas patologías están afectando únicamente a una pequeña proporción poblacional, con más frecuencia al nacer o en la niñez. El número de patologías raras que en la actualidad no disponen de procedimiento medico esta entre 4.000 y 5.000 a nivel mundial aproximadamente.
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Productos retirados del mercado por razones económicas o terapéuticas
La talidomida se utilizó extensamente como droga hipnótica hace ciertos años y después se retiró del mercado una vez que se encontró su elevado peligro teratogénico (desencadenando malformaciones fetales).
No obstante, este fármaco demostró características analgésicas bastante interesantes en patologías como la lepra o el lupus eritematoso. Son patologías para las que no se ha dispuesto de un procedimiento satisfactorio.
Productos no desarrollados
Esto puede deberse a que son derivados de procesos de averiguación que no podrían patentarse. O se refieren a mercados relevantes que, no obstante, son insolventes.
Los pacientes afectados por patologías raras tienen que informarse sobre el incremento científico y terapéutico. Poseen los mismos derechos a la atención que cualquier otro paciente.
Con el objeto de estimular la investigación y el desarrollo en la zona de los medicamentos huérfanos, las autoridades han aplicado incentivos para las industrias de la salud y la biotecnología. Esto empezó ya en 1983 en los Estados Unidos con la adopción de la Ley de Medicamentos Huérfanos, después en Japón y en Australia en 1993 y 1997. Europa siguió en 1999 por medio de la aplicación de una política común de la UE sobre medicamentos huérfanos.
Fuente: sabervivirtv
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